在這十年當中，基因治療的技術一直不斷在更新，而其應用的疾病範圍，也由原始的遺傳性疾病不斷擴增至癌症、感染性疾病、心臟血管疾病等。 截至目前為止，在美國，已有 300 多個 臨床試驗 分別在不同的醫學中心進行。 而這些快速進步的生物技術，是否真的在臨床上為病人帶來一線新的曙光呢？
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基因治療副作用: 基因治療的方法及應用
生物製劑是透過生物科技的技術來研發的抗體藥物，可抑制免疫系統與減輕發炎，好處是可精確瞄準特定引發或造成發炎的免疫份子，副作用較小。 可是大多生物製劑不能口服，需注射及輸注，價錢一般亦比較昂貴，注射一次由幾千元至幾萬元不等。 迷你移植：又稱作非骨髓破壞移植，或使用減低劑量療方（Reduced-Intensity Conditioning），此移植考量到患者接受骨髓破壞療法會有很高的風險，因此在移植前會給予較低的化療或放射線治療劑量。 為逆轉錄病毒科的其中一屬，但慢病毒載體在製程中可能產生具複製能力慢病毒，其嵌入位點若鄰近或位於原致癌基因，則可能導致腫瘤或癌症。 因此在製程中須審慎評估並做好具複製能力慢病毒檢測。
腺病毒Gendicine是以p53基因的腺病毒為基礎的基因療法，在2003年被中國食品監督局SFDA（現更名為國家食品藥品監督管理總局CFDA）批准用於治療頭頸部癌症。 關於腺病毒載體的擔憂在1999年傑西基辛格死後被提出來予以重視。 從那時起，利用腺病毒載體進行基因治療的工作重點便被放在病毒的遺傳學缺陷上。 種系基因療法在種系基因治療的情況下，生殖細胞，即精子或卵子，通常依據功能基因被修改整合進入基因組中。 這種新的方法，從理論上說，應該會對基因性疾病和遺傳性疾病的對抗非常有效。
基因治療副作用: 科學家如何將癌細胞「移植」到小鼠身上？
H5N1 禽流感病毒可以在人體肺部引發爆炸式的免疫反應。 短時間內，上百種細胞激素在肺部集中釋放，造成肺部乃至全身器官的功能衰竭，這也是H5N1 禽流感致死率高的原因所在。 這些資訊足以說明該項實驗本身存在嚴重的臨床風險，理應在實驗開始前告知受試者。 基因治療副作用 但是這些資訊卻從未正式告知任何一名參與臨床實驗的患者，包括基辛格在內。 這些倫理和法規問題一經公開，立刻引發了公眾和監管部門對基因治療的廣泛質疑。 賴著嚴格控制攝入蛋白質的和全面藥物治療，基辛格還算是跌跌撞撞地長大成人了。
- 直到2005年他才再度成為公眾焦點，那時有關單位宣佈他可以在特定人員監督下進行臨床試驗，不過五年內不得擔任臨床試驗的主持人，並且要他寫出從該事件學到的教訓，他於今年4月發表在《分子遺傳學與代謝》。
- 除了這個無症狀的副作用之外，各家研究團隊並沒有在這些接受試驗的病人身上觀察到其他的問題，所以安全性應該是可以接受的。
- 此外，醫師也可用類固醇等藥物抑制患者的免疫系統，幫助預防或治療 GvHD。
例如，最流行的基因治療試驗中使用的逆轉錄病毒載體是lentivirusSimian免疫缺陷病毒包膜蛋白-G蛋白，來自Vesicular stomatitis virus。 高效表達載體和適用於臨床的基因轉移方法是決定基因治療成功的基礎，在體內精密調控目的基因的表達是決定基因治療成功的關鍵，基因治療的安全性是決定基因治療成功的保證。 基因治療的發展已取得了巨大成就，它已被看成是對先天和後天基因疾病的潛在的、有效的治療方法，不過它依然存在缺少高效的傳遞系統、缺少持續穩定的表達及宿主產生免疫反應等問題。 隨著人類基因組計劃的順利實施和完成，以及新的人類疾病基因的發現和克隆，基因治療研究和應用將不斷取得突破性進展。 腺相關病毒，來自於parvovirus病毒家族，是擁有單鏈DNA的基因組的小型病毒。 野生型腺相關病毒的遺傳物質可以有近100％的準確性插入在19號染色體上的特定位點。
基因治療副作用: 接種新冠疫苗前是否需要接受身體檢查？
研究人員希望可以找到替換病人所有骨髓或整體血液系統的方法，這可用於治療鎌狀細胞貧血症，這個病會導致紅血球變成新月狀，阻礙了血液的流動。 微小的病毒、細菌和真菌希望棲身於人體的各個角落，利用人體資源完成自身繁衍生息的使命。 而人體自然也希望及時發現和清除這些煩人甚至威脅健康的小東西。 自 1990 年安德森醫生的歷史性實驗後，這是基因治療誕生近 10 年間的第一例死亡病例，理所當然受到了生物醫學界、產業界和普羅大眾的關注。
然而，卻發現應用於治療免疫疾病兒童後，會造成白血病，後續更出現臨床試驗上的死亡案例。 於是負面效應逐漸擴展，有些相關領域的專家學者甚至對基因治療不屑一顧。 儘管歐洲監管機構在 基因治療副作用 2012 年批准了部分這類的療法，卻因為患者在治療後引發嚴重胰臟炎的病症，使得基因療法的效果與安全性備受質疑，相關研究及試驗的腳步也暫緩了下來。
基因治療副作用: 鼠白血病病毒可以活化 T 細胞！
而且在動物的實驗中，基因治療甚至可能可以產生類似免疫耐受療法（ITI）的效果，成功治療已經產生抗第八凝血因子抗體的血友病動物，所以這應該不是個大的問題。 目前血友病的基因治療的人體試驗，都是使用AAV當作導入正常基因的方式，這樣的做法，目前為止唯一的副作用是，有一部分病人產生了沒有症狀的肝臟指數上升。 除了這個無症狀的副作用之外，各家研究團隊並沒有在這些接受試驗的病人身上觀察到其他的問題，所以安全性應該是可以接受的。 基因治療副作用 基因治療副作用 然而，基因治療畢竟是一個相當新的治療方式，會不會有潛藏的長遠副作用，目前仍然需要持續關注。 故而腺病毒載體並不適合用來治療遺傳性疾病；但用在癌症上的治療和心臟血管疾病的治療，卻可能還是很適合的。
（12）截至2005年7月，全世界已獲准的基因治療臨牀實驗方案達1076項，其中，66%是針對癌症的治療。 ②DNA病毒介導載體（DNA viral mekiated vector）：DNA病毒包括腺病毒、SV40、牛乳頭瘤病毒、皰疹病毒等，一般認為這類病毒難於改造成缺陷型病毒。 提到幹細胞治療，我們往往會把「幹細胞移植」和「骨髓移植」混為一談，雖然都是採集幹細胞，但其實兩者還是不同，前者用的是血液裡的幹細胞，後者為骨髓的幹細胞。
基因治療副作用: 基因治療的發展
可以相信，一旦基因治療技術發展到了足以消除對後代可能造成的損害時，或至少是這種損害和後果可以明確把握和預測。 反轉錄病毒的遺傳本質是RNA分子，而其宿主細胞的遺傳物質是DNA。 當反轉錄病毒感染宿主細胞，其RNA將與逆轉錄酶和整合酶共同作用，從而進入細胞。 這種病毒的RNA分子必須反轉錄產生對應的DNA分子，才能與宿主細胞的遺傳物質相結合。
血友病是一種基因缺陷造成第八或第九凝血因子產量嚴重缺乏，導致身體出現異常出血和不易止血的一種疾病。 目前的治療，僅能靠定期施打凝血因子，來維持體內凝血因子的濃度，以緩解或預防其出血症狀發生。 可喜的是，正在全球進行中的血友病基因治療臨床試驗，已經為人類徹底根治血友病帶來可能的契機和曙光；該類臨床試驗，也是目前醫學界積極推動進行的重要領域之一。 基因治療與社會倫理道德體細胞基因治療是符合倫理道德的，但試圖糾正生殖細胞遺傳缺陷或通過遺傳工程手段來改變正常人的遺傳特徵則是引起爭議的領域。 從歷史上看，科學的發明創造對人類生存發展的影響極其深刻，故遺傳學發展到今天，可以進行基因治療，應該說是符合倫理道德的。
基因治療副作用: 科學界、醫界了解了：基因治療並非萬靈丹
L-DOPA在改善運動性症狀方面成效超卓，成為治療柏金遜病的「黃金標準」（gold standard），但它並非毫無缺陷。 L-DOPA只能短暫補充腦內的多巴鞍量，因此柏金遜患者是需要終身長期服食此藥。 但長期服用L-DOPA的病人通常要面對一種極之影響生活質素的副作用——運動障礙（dyskinesia）。 上文曾談及多巴鞍（dopamine）為腦部中重要的神經傳遞質（neurotransmitter），而乙醯膽鹼（acetylcholine）也是一種神經傳遞質，對我們運動神經系統至為重要。 在柏金遜患者中，因多巴鞍的存量下跌，乙醯膽鹼與它之間的比例便大受影響。 科學家認為抗膽鹼劑藥物之所以有效，大概是因為它能修正此失調狀態。
- 癌症基因治療是通過點滴形式在門診接受治療, 一個療程8-12回。
- 從早期的放射治療和化學治療，到今天我們看到的無病毒基因治療，人類在癌症治療方面取得了長足的進步和突破。
- 信使核糖核酸，簡稱mRNA，是一種單鏈分子，它攜帶從DNA到細胞蛋白質製造機制的遺傳密碼。
- 即用腺病毒為載體，與小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RSV啓動子啓動下，作肌肉注射，證明可在mdy小鼠肌肉表達，此外，對一些遺傳病如血友病，地中海貧血、高雪氏病等正在探索中。
但過了一段時間後，新生的頭髮就會恢復原狀，無須過分擔心。 若發現口腔或喉部異常，例如疼痛潰爛、唾液黏稠、吞嚥困難，應立即通知醫生。 在使用抗癌藥之前注射止嘔藥，或者在抗癌藥裡加入止嘔藥一併注射。 事後也可以請醫生開止嘔藥，隨身帶備，而止嘔藥需要定時服用。
基因治療副作用: 基因治療方法
牛乳頭瘤病毒重組後，可不插入宿主染色體中引起插入突變，又可在宿主染色體外獨立複製，並表達出基因產物。 有人發現，因缺少E1區而致複製缺陷的腺病毒，可在表達E1基因的細胞中繁殖。 後來證明，載有外源DNA的複製缺陷腺病毒呈現相同繁殖的特點。 1993年美法等國成功採用腺病毒載體進行心、腦、肺、肝內膽管和肌肉組織的體內基因轉移。 這種方法簡單，但效率極低，一般1000－100000個細胞中只有一個細胞可結合導入的外源基因。 基因治療副作用 要達到治療目的，就需要從病人獲得大量所需的受體細胞。
基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。 轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然後把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。 非病毒方法有磷酸鈣沉澱法、脂質體轉染法、顯微注射法等。 免疫基因治療是把產生抗病毒或腫瘤免疫力的對應與抗原決定簇基因導入機體細胞，以達到治療目的。 ②in 基因治療副作用 vivo 途徑：這是將外源基因裝配於特定的真核細胞表達載體，直接導入體內。 In vivo基因轉移途徑操作簡便，容易推廣，但尚未成熟，存在療效持續時間短，免疫排斥及安全性等一系列問題。